AMR101 de Amarin para la Enfermedad de Huntington

AmarinAMR101 (antes llamado Miraxion) es una molecula semi-sintetica, ultra pura (alrededor del 97%) derivado del acido all-cis 5,8,11,14,17-eicosapentaenoico (ethyl-EPA), este es un acido graso altamente insaturado de larga cadena.
Este farmaco se encuentra ya en fase de comercializacion, es decir a pasado la fase III del ensayo clinico y esta solicitando a la Agencia Europea de Medicinas para su aprobacion, la empresa farmaceutica que produce este farmaco es Amarin farmaceutica.
En las enfermedades neurodegenerativas progresivas como la Corea de Huntington, se produce un declive de la funcionalidad de las neuronas por la presencia de cantidades anormales de la proteina Huntignina hasta que la celula finalmente muere. Las neuronas que están experimentando disfunción neuronal son a menudo descritas como "neuronas sufrimiento". Los mecanismo de acción del AMR101 se cree que implica (1) reposición de la bicapa lipídica restaurando potencialmente las funciones de las neuronas sufrimiento, (2) sobre la reducción de la producción de enzimas (PLA2) asociados a la apoptosis y (3) la estabilización de la integridad mitocondrial de las neuronas en sufrimiento, actuando sobre las vías de transducción de señales específicas y cambiando el metabolismo de la energía celular. Esto puede prevenir o retardar la progresión de la disfunción neuronal a la apoptosis.
Los estudios preclínicos han demostrado que en los cerebros que han sufrido envejecimiento, demuestran que el AMR101 tiene un efecto anti-inflamatorio, lo que podría proteger al cerebro de la inflamación, que a menudo se asocia con una serie de enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer, el Parkinson y HD.
El retardo del aprendizaje y disminución de la memoria en el cerebro también se ha demostrado que esta acompañada de cambios inflamatorios, que se caracteriza por la activación de la microglia.

(Haga clic aquí para ver la animación de la función de AMR101 (anteriormente Miraxion) en las membranas de las células neuronales)


Aunque  los suplementos dietéticos disponibles en las farmacias sin receta  contienen el Acido EPA en concentraciones más bajas, en todos los casos, estos productos contienen una mezcla de varios ácidos grasos y otras sustancias. AMR101 es producido por un fabricante autorizado por la FDA a través de un proceso único, complejo y patentado que crea de forma fiable y consistente en una molecula semi-sintetica purificada del acido EPA.  El nivel de pureza de AMR101 y la ausencia de otros ácidos grasos y de impurezas confieren una serie de ventajas importantes, tales como:

1.- El EPA puro permite  el metabolismo  y la función en el cerebro sin la interferencia potencial de otros ácidos grasos insaturados (por ejemplo, GLA, ácido araquidónico y DHA) y los ácidos grasos saturados contenidos en suplementos dietéticos.
2.- Reducir al mínimo el riesgo de exponer a los pacientes a las impurezas innecesarios e indeseables
que permite una dosificación más fácilmente identificable y específico para el tratamiento de trastornos del sistema nervioso central.

Si este farmaco es aprobado por la Agencia Europea de las Medicinas podria salir al mercado este mismo año, siendo una alternativa junto con la Coenzima Q10 para retardar la aparicion de los sintomas y prevenir la muerte neuronal, sobretodo para los pacientes que ya saben que son portadores y no toman ningun medicamento aun.

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